从1994年 FGFR3靶点被证实与ACH相关，到2021年Vosoritide获批上市，ACH患者等待了近30年，才迎来首款针对性治疗药物。而随着Infigratinib叩响上市的大门，以及身后一众迭代疗法的逼近，ACH精准治疗的新大门正加速开启。这也是罕见病从被行业忽略到逐渐被重视的真实缩影。
当然，风险亦不容忽视。Infigratinib是泛FGFR1-4抑制剂，对FGFR1等的抑制可能引起高磷血症等副作用。3期试验中约有4%患者出现轻度、短暂的高磷血症。在儿科长期用药的背景下，其安全性仍需更严格的监测，监管的要求也会更严格。
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